В Челябинской области начали проводить генетическую терапию для ребят с ахондроплазией. Дорогостоящее лекарство закупил президентский благотворительный фонд «Круг добра», рассказали в пресс-службе ЧОДКБ.
Редкое генетическое заболевание влияет на кости скелета. Из-за этого рост людей с ахондроплазией не превышает 130 сантиметров, а тело непропорционально из-за недостаточной длины рук и ног. До недавнего времени болезнь считалась неизлечимой. Однако в августе прошлого года в Европейском союзе лицензировали препарат «Восоритид». Лечение подразумевает ежедневные подкожные инъекции. Однако позволить себе их сможет далеко не каждый – годовой курс стоит 20 млн рублей.
«Благодаря фонду «Круг добра» препарат в рекордно короткие сроки стал доступен российским детям. В нашей стране его начали применять одновременно с Европой и США», - рассказали в ЧОДКБ.
Лечить маленьких пациентов начинают с двух лет и до закрытия зон роста, что происходит в 10-12 лет. В Челябинской области есть десять детей, которые начнут проходить лечение уже в ближайшее время. Первые пациенты больницы – Всеволод и Ванесса – уже получают препарат. За судьбой «Восоритида» родители ребят следили с первых статей о нем. Пытались попасть в контрольную группу, собирали анкеты, делали все, чтобы лекарство скорее пришло в Россию.
«Несколько месяцев и мы в числе первых 40 человек в России, начавших терапию. Нашему счастью не было предела. Ванесса очень надеется, что благодаря препарату не придётся делать операцию по удлинению бедренных костей в центре Илизарова», - рассказала мама девочки Анна.
Пациенты будут находиться под постоянным наблюдением докторов. Первые результаты воздействия лекарства медики смогут оценить спустя полгода после первого укола.